Refundacja leku Zolgensma w Polsce

Szanowny Pan Adam Niedzielski

Minister Zdrowia

Firma Novartis

Producent leku Zolgensma

 

Przedstawiamy Państwu apel rodziców dzieci, które przyjęły lek Zolgensma

Nasze dzieci miały to szczęście, że otrzymały terapię lekiem Zolgensma. Udało to się dzięki pomocy i wsparciu tysięcy osób. Wiemy jak ciężko jest kierować zbiórką i prosić o wpłaty, jednocześnie odwiedzając specjalistów i prowadząc codzienne rehabilitacje. Dlatego dziś wraz z innymi rodzicami dzieci chorych na SMA apelujemy do firmy Novartis, producenta leku, oraz do Ministerstwa Zdrowia o jak najszybsze porozumienie w sprawie refundacji tej potrzebnej terapii. Naszym marzeniem jest aby rodzice dzieci chorych na SMA nie musieli już zbierać na ten lek. Aby nie musieli rozważać wyjazdu z kraju w poszukiwaniu niedostępnych u nas form leczenia. Aby lekarze mieli wybór zastosowania odpowiedniej terapii dla naszych dzieci. Niedawno wprowadzone badania przesiewowe pozwalają na wykrycie choroby w bardzo wczesnym okresie. Badania połączone z jednorazowym podaniem leku mogą przycznić się do tego, że dziecko nie będzie wymagało dalszego leczenia i kosztownych rehabilitacji czy zakupu specjalistycznych sprzętów. Dzieci chore na SMA, które otrzymają Zolgensma przedobjawowo będę rozwijać się jak ich zdrowi rówieśnicy a SMA przestanie dla nich 'istnieć'. Wierzymy w to, że producent leku oraz nasza władza podejmą szereg właściwych decyzji i znajdą kompromis, który doprowadzi do refundacji terapii genowej w Polsce. Wierzymy, że dobro chorych dzieci skłoni obie strony do porozumienia.

Rodzice #DZIECIzSMA

296238825_1504819333298516_7334393404932710671_n.png

Ponadto jako wolontriusze, którzy wspierają zbiórki na leczenie chorych zwracamy się z apelem o przyspieszenie prac nad dostępem do refundowanej Terapii Genowej lekiem Zolgensma w Polsce.

Wierzymy, że możliwe jest porozumienie między producentem, a Ministerstwem, bowiem życie i zdrowie dzieci jest bezcenne.

Jednocześnie wnosimy o objęcie refundacją wszystkich pacjentów spełniających kryteria Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zgodnie z zaleceniami producenta.

Rdzeniowy zanik mięśni, to choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni.

Aktualnie refundacją objęto lek Zolgensma między innymi w takich krajach jak: Niemcy, Czechy, Słowacja, Wielka Brytania, Szkocja, Portugalia, Włochy, Francja, Holandia, Austria.

Obecnie w Polsce ponad 20-cioro rodzin prowadzi wielomilionowe zbiórki na innowacyjne leczenie lekiem Zolgensma, które w przypadku SMA posiada udowodnione korzyści w poprawie ich życia.

Biorąc pod uwagę aktualną sytuację dzieci, które nie były objęte powszechnymi badaniami przesiewowymi pod kątem choroby SMA, postulujemy, aby Rzeczpospolita Polska umożliwiła im przyjęcia terapii genowej, zgodnie z zaleceniami producenta.

                                *******************************

Petition to speed up progress on Zolgensma reimbursement related efforts in Poland 
Spinal muscular atrophy is a disease where - due to a genetic defect - neurons in the spinal cord responsible for muscle contraction and relaxation die. SMA most server type is diagnosed in the first months of life. 
ZOLGENSMA EFFECTIVENESS
In all studies, Zolgensma consistently improved the functional state of most of the participating children. Improvement took place regardless of age and it was also evident when observing those children who were weak at first. The weakness that is very characteristic in course of infantile spinal muscular atrophy was not observed in case of nearly all children.
Zolgensma is reimbursed already in countries such as: Germany, Czech Republic, Slovakia, Great Britain, Scotland, Portugal, Italy, France, the Netherlands and Austria.
Currently over 20 families in Poland collect millions of zloty to fund innovative treatment with Zolgensma.
Zolgensma costs 2.125 million dollars meaning the price in zloty is over 9 millions. This is an unbelievable amount of money and after 6 months of Ania’s collection only half of what is needed has been collected. She is not the only one. 
This petition is the ask to accelerate the process that has been initiated by the Polish government and include in the future reimbursement rule all the children that meet the requirements listed by Agency for Health Technology Assessment and Tariff System.

                              *******************************

W dniu 26 lutego 2021 r. AOTMiT opublikowała wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, wśród produktów wskazano Zolgnesma (onasemnogen abeparwowek) stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.

U niemowląt chorych na SMA stan zdrowia pogarsza się z tygodnia na tydzień. Brak natychmiastowego leczenia doprowadza do zatrzymania się w rozwoju fizycznym, a chorzy nie nabywają, bądź tracą nabyte dotychczas umiejętności, mięśnie stopniowo tracą siłę, a w konsekwencji możliwość oddychania i przełykania. Jest to tzw. ostra postać SMA, diagnozowana jako SMA typu 1. Szacuje się, że co roku rodzi się około 30–40 z dzieci, które będzie miało ostrą postać SMA.  Aby przeżyć, dzieci takie wymagają wysoko wyspecjalizowanej opieki, a i tak śmiertelność w tej grupie jest wysoka.

DZIAŁANIE:

Dużą zaletą leku Zolgensma jest szybkie rozpoczęcie działania. Lek znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania – tak bardzo, że poziom tego białka jest porównywalny z poziomem u osoby zdrowej. Sprawia to, że lek ten jest wyjątkowo przydatny do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno – czyli dzieci, które są na etapie, gdy utrata neuronów postępuje błyskawicznie, z dnia na dzień, a zapotrzebowanie na białko SMN jest najwyższe. Inną zaletą tego leku jest, że stosuje się go jednorazowo, w odróżnieniu od pozostałych leków, które należy przyjmować stale.

SPOSÓB PODANIA:

Lek Zolgensma podawany jest w warunkach szpitalnych jako wlew dożylny, trwający ok. godziny. Dawka jest dobierana ściśle do wagi pacjenta. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jedna dawka.

SKUTECZNOŚĆ ZOLGENSMA

We wszystkich badaniach lek Zolgensma konsekwentnie poprawiał stan funkcjonalny większości uczestniczących dzieci. Poprawa miała miejsce bez względu na wiek, była widoczna również u tych dzieci, które były słabe na początku. U niemal wszystkich dzieci nie obserwowano osłabienia, charakterystycznego dla naturalnego przebiegu niemowlęcej postaci rdzeniowego zaniku mięśni. 

Wpływ refundacji leku Zolgensma na społeczności lokalne - ZBIÓRKI NA TERAPIĘ GENOWĄ

W Polsce mamy obecnie ponad 20 zbiórek na terapię genową Zolgensma, która nie jest refundowana. Działania podejmowane przez społeczności lokalne są ogromnym obciążeniem zarówno dla organizacji społecznych jak i szeroko pojętej pracy wolontariuszy. W istocie trzeba wskazać, że potrzeby osób chorych, w szczególności niepełnosprawnych są nieograniczone, jednakże w przypadku zaabsorbowania całej społeczności w zbiórkę opiewającą niemalże 10 milionów złotych sprawia, iż zaangażowanie w pomoc innym potrzebującym jest najczęściej niemożliwa. Jednocześnie kilkunastomiesięczne prowadzenie zbiórek sprawia, że potrzebujący zamiast otrzymać lek natychmiast po zdiagnozowaniu, mogą nie zdążyć uzbierać niezbędnych funduszy, bądź otrzymać lek w sytuacji, gdy jego skuteczność będzie wątpliwa. 

Pomimo wielu działań tysięcy osób zaangażowanych w zbiórki, zebranie gigantycznej kwoty dla wielu staje się niemożliwe. Sytuacja w kraju i na świecie znacznie utrudnia działania wolontariuszy. Strach o jutro sprawia, że ludzie zamykają się na pomoc drugiemu. Cierpią na tym ci najsłabsi. Dla rodziców najmłodszych pacjentów chorych na SMA świadomość, że jest terapia, która może wnieść tak znaczną poprawę w życiu ich dziecka, ale nie mogą temu dziecku jej podać, jest przytłaczająca. Długotrwałe zbiórki odciskają piętno na zdrowiu psychicznym rodziny, wprowadzają niepokój, sieją zwątpienie. Który rodzic nie walczyłby o to co najlepsze dla jego dziecka?...

Biorąc pod uwagę powyższe uprzejmie prosimy o rozważenie naszej prośby. 

296263068_2033665160355708_3053923519512357315_n.png


Supermoc Pomagania    Skontaktuj się z autorem petycji

Podpisz petycję

Podpisując, upoważniam Supermoc Pomagania do przekazania informacji podanych przez mnie w formularzu osobom, które podejmują decyzje w niniejszej kwestii.


LUB




Płatne ogłoszenie

petycja zostanie rozreklamowana wśród 3000 os.

Dowiedz się więcej...

Script executed with success this is not html: Array ( [type] => 2 [message] => Trying to access array offset on value of type null [file] => /home/petitions/public_html/sign_petition.php [line] => 31 )