Przyspieszenie prac nad dostępem do refundacji Zolgensma w Polsce

Szanowny Pan Adam Niedzielski

Minister Zdrowia

Szanowny Pan Bartłomiej Chmielowiec

Rzecznik Praw Pacjenta

Zwracamy się z apelem o przyspieszenie prac nad dostępem do refundowanej Terapii Genowej lekiem Zolgensma w Polsce. Jednocześnie wnosimy o objęcie refundacją wszystkich pacjentów spełniających kryteria Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zgodnie z zaleceniami producenta.

Rdzeniowy zanik mięśni, to choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni.

Aktualnie refundacją objęto lek Zolgensma w takich krajach jak: Niemcy, Czechy, Słowacja, Wielka Brytania, Szkocja, Portugalia, Włochy, Francja, Holandia, Austria.

Obecnie w Polsce ponad 20-cioro rodzin prowadzi wielomilionowe zbiórki na innowacyjne leczenie lekiem Zolgensma, które w przypadku najcięższej postaci SMA posiada udowodnione korzyści w poprawie ich życia.

Biorąc pod uwagę aktualną sytuację dzieci, które nie były objęte powszechnymi badaniami przesiewowymi pod kątem choroby SMA, postulujemy, aby Rzeczpospolita Polska umożliwiła im przyjęcia terapii genowej, zgodnie z zaleceniami producenta.

                                *******************************

Petition to speed up progress on Zolgensma reimbursement related efforts in Poland 
Spinal muscular atrophy is a disease where - due to a genetic defect - neurons in the spinal cord responsible for muscle contraction and relaxation die. SMA most server type is diagnosed in the first months of life. 
ZOLGENSMA EFFECTIVENESS
In all studies, Zolgensma consistently improved the functional state of most of the participating children. Improvement took place regardless of age and it was also evident when observing those children who were weak at first. The weakness that is very characteristic in course of infantile spinal muscular atrophy was not observed in case of nearly all children.
Zolgensma is reimbursed already in countries such as: Germany, Czech Republic, Slovakia, Great Britain, Scotland, Portugal, Italy, France, the Netherlands and Austria.
Currently over 20 families in Poland collect millions of zloty to fund innovative treatment with Zolgensma.
Zolgensma costs 2.125 million dollars meaning the price in zloty is over 9 millions. This is an unbelievable amount of money and after 6 months of Ania’s collection only half of what is needed has been collected. She is not the only one. 
This petition is the ask to accelerate the process that has been initiated by the Polish government and include in the future reimbursement rule all the children that meet the requirements listed by Agency for Health Technology Assessment and Tariff System.

                              *******************************

W dniu 26 lutego 2021 r. AOTMiT opublikowała wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, wśród produktów wskazano Zolgnesma (onasemnogen abeparwowek) stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.

U niemowląt chorych na SMA stan zdrowia pogarsza się z tygodnia na tydzień. Brak natychmiastowego leczenia doprowadza do zatrzymania się w rozwoju fizycznym, a chorzy nie nabywają, bądź tracą nabyte dotychczas umiejętności, mięśnie stopniowo tracą siłę, a w konsekwencji możliwość oddychania i przełykania. Jest to tzw. ostra postać SMA, diagnozowana jako SMA typu 1. Szacuje się, że co roku rodzi się około 30–40 z dzieci, które będzie miało ostrą postać SMA.  Aby przeżyć, dzieci takie wymagają wysoko wyspecjalizowanej opieki, a i tak śmiertelność w tej grupie jest wysoka.

W Polsce aktualnie refundowany jest lek Spinraza, który w sposób zasadniczy różni się od innowacyjnej terapii genowej lekiem Zolgensma.

DZIAŁANIE:

Działanie lecznicze obu leków polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór leży u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Poziom tego białka podnoszony jest jednak w inny sposób i różnym stopniu.Dzięki zwiększonej ilości tego białka degeneracja motoneuronów zatrzymuje się i choroba przestaje postępować.

Zolgensma: Dużą zaletą leku Zolgensma jest szybkie rozpoczęcie działania. Lek znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania – tak bardzo, że poziom tego białka jest porównywalny z poziomem u osoby zdrowej. Sprawia to, że lek ten jest wyjątkowo przydatny do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno – czyli dzieci, które są na etapie, gdy utrata neuronów postępuje błyskawicznie, z dnia na dzień, a zapotrzebowanie na białko SMN jest najwyższe. Inną zaletą tego leku jest, że stosuje się go jednorazowo, w odróżnieniu od pozostałych leków, które należy przyjmować stale.

Spinraza: Nusinersen składa się z syntetycznych nukleotydów – cząsteczek tworzących DNA. Po przyjęciu leku nukleotydy przenikają do wnętrza neuronów ruchowych, gdzie „łączą się” z genem SMN2. W następstwie tego gen ten ulega częściowej naprawie i zaczyna kodować większą (o ok. 40%) ilość białka SMN.

Tak więc, o ile nusinersen podnosi poziom białka SMN modyfikując gen SMN2 w taki sposób, aby działał tak jak gen SMN1, to lek Zolgensma dokonuje tego samego dostarczając do komórek gotowy transgen (równoważnik genu) SMN1.

SPOSÓB PODANIA:

Lek Zolgensma podawany jest w warunkach szpitalnych jako wlew dożylny, trwający ok. godziny. Dawka jest dobierana ściśle do wagi pacjenta. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jedna dawka.

Nusinersen (Spinrazę) podaje się w następującym cyklu:cztery tzw. dawki wysycające – trzy w odstępach dwutygodniowych, a czwarta 4 tygodnie po trzeciejnastępnie co cztery miesiące jedna tzw. dawka podtrzymującą nusinersen musi być podany bezpośrednio do kanału kręgowego, w zabiegu tzw. punkcji lędźwiowej.

CENA:

Cena detaliczna Zolgensma to 2,125 miliona dolarów amerykańskich (1,945 mln euro) za opakowanie (1 dawka).

Roczny koszt terapii Spinrazą z kolei to 750 000 USD w pierwszym roku i 375 000 USD w każdym kolejnym. Mimo, że Zolgensma zostało uznane za najdroższą terapię świata to łatwo policzyć, że koszt całościowy podania Spinrazy przekroczy koszt Zogensma już po 4 latach.

SKUTECZNOŚĆ ZOLGENSMA

We wszystkich badaniach lek Zolgensma konsekwentnie poprawiał stan funkcjonalny większości uczestniczących dzieci. Poprawa miała miejsce bez względu na wiek, była widoczna również u tych dzieci, które były słabe na początku. U niemal wszystkich dzieci nie obserwowano osłabienia, charakterystycznego dla naturalnego przebiegu niemowlęcej postaci rdzeniowego zaniku mięśni. 

SKUTECZNOŚĆ SPINRAZY

Jak w przypadku każdego leku, różne osoby w różny sposób odpowiadają na leczenie. Jednak cechą wspólną jest, że większość osób, która podjęła leczenie nusinersenem, opisuje pozytywne zmiany, jakie lek im przyniósł w codziennym funkcjonowaniu. Tak jak tego można się spodziewać w SMA, lepsze efekty leczenia często obserwuje się u małych dzieci, u których choroba nie poczyniła jeszcze dużego spustoszenia i zachowana jest duża część tkanki mięśniowej. 

Wpływ refundacji leku Zolgensma na społeczności lokalne - ZBIÓRKI NA TERAPIĘ GENOWĄ

W Polsce mamy obecnie ponad 20 zbiórek na terapię genową Zolgensma, która nie jest refundowana. Działania podejmowane przez społeczności lokalne są ogromnym obciążeniem zarówno dla organizacji społecznych jak i szeroko pojętej pracy wolontariuszy. W istocie trzeba wskazać, że potrzeby osób chorych, w szczególności niepełnosprawnych są nieograniczone, jednakże w przypadku zaabsorbowania całej społeczności w zbiórkę opiewającą niemalże 10 milionów złotych sprawia, iż zaangażowanie w pomoc innym potrzebującym jest najczęściej niemożliwa. Jednocześnie kilkunastomiesięczne prowadzenie zbiórek sprawia, że potrzebujący zamiast otrzymać lek natychmiast po zdiagnozowaniu, mogą nie zdążyć uzbierać niezbędnych funduszy, bądź otrzymać lek w sytuacji, gdy jego skuteczność będzie wątpliwa. 

Pomimo wielu działań tysięcy osób zaangażowanych w zbiórki, zebranie gigantycznej kwoty dla wielu staje się niemożliwe. Sytuacja w kraju i na świecie znacznie utrudnia działania wolontariuszy. Strach o jutro sprawia, że ludzie zamykają się na pomoc drugiemu. Cierpią na tym ci najsłabsi. Dla rodziców najmłodszych pacjentów chorych na SMA świadomość, że jest terapia, która może wnieść tak znaczną poprawę w życiu ich dziecka, ale nie mogą temu dziecku jej podać, jest przytłaczająca. Długotrwałe zbiórki odciskają piętno na zdrowiu psychicznym rodziny, wprowadzają niepokój, sieją zwątpienie. Który rodzic nie walczyłby o to co najlepsze dla jego dziecka?...

Biorąc pod uwagę powyższe uprzejmie prosimy o rozważenie naszej prośby. 

IMG-20210324-WA0002_(2).jpg

Materiały: https://www.facebook.com/Dzielna-Ania-walczy-z-SMA-108043501064374

 


Supermoc Pomagania    Skontaktuj się z autorem petycji

Podpisz petycję

Podpisując, upoważniam Supermoc Pomagania do przekazania informacji podanych przez mnie w formularzu osobom, które podejmują decyzje w niniejszej kwestii.


LUB




Płatne ogłoszenie

petycja zostanie rozreklamowana wśród 3000 os.

Dowiedz się więcej...