Apel do Ministerstwa Zdrowia pacjentów chorych na nadpłytkowość samoistną i mielofibrozę

 

Minister Zdrowia 

 

 My,

 Pacjenci chorzy na rzadkie  nowotwory mieloproliferacyjne krwi ( MPN)  takie jak : mielofibroza i nadpłytkowość  samoistna  ,  wnioskujemy o udostępnienie skutecznego, nowoczesnego leczenia pacjentom chorym na mielofibrozę i nadpłytkowość samoistną  lekiem   w procedurze off label, który pacjenci chorzy na czerwienicę prawdziwą mają  refundowany od 1 stycznia 2023 r.  

 Według badań klinicznych i opinii ekspertów Besremi Ropeginterferon alfa-2b  również w chorobach takich jak mielofibroza czy   nadpłytkowość  samoistna  ma potwierdzoną skuteczność kliniczną. Pragniemy zwrócić uwagę, że preparat Pegasys jest objęty refundacją off label w nowotworach mieloproliferacyjnych w szerokim zakresie. W związku z tym, nie widzimy jako pacjenci żadnych przeszkód , aby rozszerzyć zakres refundacji o mielofibrozę i nadpłytkowośc samoistną dla Besremi, który w Polsce jest już zarejestrowany w tych jednostkach chorobowych ( czerwienica prawdziwa) . Co więcej jest oficjalne potwierdzenie iż firma AOP Orphan Pharmaceuticals Poland Sp. z o.o. może zapewnić produkt Besremi w zastępstwie produktu Pegasys .Obecnie w związku z problemem w dostępności interferonu Pegasys, pacjenci zostają bez leku. Wielu pacjentów  już nie otrzymuje leczenia, a zapasy w poszczególnych szpitalach za chwilę się wyczerpią. Firma produkująca Pegasys oficjalnie potwierdziła problem z dostępnością leku  dla polskich pacjentów  do końca 2024r, 2025r jest pod znakiem zapytania. Sytuacja ta wymaga pilnego podjęcia konkretnych działań. W naszej grupie osób chorych na nowotwory mieloproliferacyjne jest coraz większa liczba młodych osób, a także nawet małych dzieci oraz kobiet w ciąży. 

Nie jest to już choroba wyłącznie starszych ludzi.

 Dla nas jedną z metod  leczenia na dzień dzisiejszy jest właśnie interferon. Wiele osób po hydroksymoczniku, stosowanym wciąż jako pierwsza linia leczenia, miało wręcz tragiczne działania niepożądane, co spowodowało konieczność przejścia na interferon. Pacjenci obecnie  są zmuszeni do cofania się w leczeniu. 

W  rezultacie  terapia interferonem,   poprawiła wyniki badań wielu chorych, a w fazie prefibrotycznej  choroby  zwłóknienie potrafi się cofnąć. 

 Są również dowody że interferon jako jedyny lek, działa nie tylko na objawy choroby, ale może również normalizować szpik, potrafi zatrzymać i cofać włóknienie co przekłada długość życia!!! 

Bez leku jesteśmy skazani na powolne umieranie z ciężkimi objawami klinicznymi takimi jak: ogromne bóle kostne, męczliwość, częste stany podgorączkowe, częste infekcje - spowodowane znikomą odpornością, zawroty głowy, omdlenia, bóle głowy i wiele innych objawów, które pozbawiają nas godnego życia i możliwości dalszej pracy zarobkowej. My pacjenci chorzy na rzadkie nowotwory szpiku mamy rodziny, dzieci, przyjaciół, plany, chcemy dalej żyć bez ciągłego bólu. Naszym największym marzeniem jest zahamowanie postępu choroby ,powrót do wszelkich aktywności, jak również do  pracy, co w wielu przypadkach umożliwiła terapia interferonem .Niestety, na dzień dzisiejszy czujemy się wykluczeni przez system opieki zdrowotnej w Polsce, który nie daje nam szansy na skuteczne, nowoczesne leczenie i przedłużenie życia nawet o wiele lat.

 Pacjenci chorzy na nadpłytkowość samoistną, mielofibrozę oraz nasi bliscy.