Lek dla chorych na chorobę Niemanna Pick typu C

Szanowny Panie Ministrze

Zwracamy się do Pana z petycją o wprowadzenie do refundacji leku Zavesca (miglsutat), jako jedynego skutecznego leku na chorobę Niemanna-Picka typ C (NPC) i jedyną nadzieję dla grupy około 30 osób w Polsce, w tym większości dzieci.

Dla uzasadnienia naszego wniosku pragniemy poinformować, że:

1. Literatura światowa w zakresie efektywności klinicznej jednoznacznie opowiada się za zasadnością stosowania leku miglustat w leczeniu choroby NPC. Nie ma alternatywnego dla tego leczenia specjalistycznego a standardowe leczenie polega na opiece paliatywnej.

2. Wybitni polscy specjaliści z zakresu neurologii tacy jak prof. Barbara Steinborn, prof. Marek Kaciński czy prof. Janusz Wendor pozytwynie rekomendują lek miglustat.

3. Nigdzie w Unii Europejskiej nie kwestionuje się skuteczności w/w terapii. Po raz kolejny Ministerstwo Zdrowia w Polsce odstaje od ogólnoświatowych zaleceń. Programy lekowe w leczeniu NPC funkcjonują obecnie w ponad 44 krajach świata, w tym większości państw Uni Europejskiej. Najnowsze badania z grudnia 2013 r. potwierdzają efektywność kliniczną terapii lekiem miglustat.

4. Ze względu na niewielką liczbę pacjentów chorych na NPC wzrost wydatów nie będzie znaczący z punktu bezpieczeństwa budżetowego płatnika. Wysoki koszt terapii lekiem Zavesca nie powienien stanowić podstawy dla uzasadnienia negatywnej decyzji refundacyjnej. Konstytycja RP zapewnia w art. 68 równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych czyli zarówno dla chorych na NPC jak i pacjentów z innymi chorobami.

Mając na uwadze powyższe argumenty występujemy o objęcie refundacją leku Zavesca w leczeniu chorych na Niemanna-Picka typ C.

Brak działań ze strony Ministerstwa oznacza jedno: śmierć chorych. Czas oznacza powolne umieranie ponieważ z powodu wysokiej ceny nikt w naszym kraju nie jest w stanie finansować zakupu leku pełnopłatnie. Jest szansa na uratowanie tych, którzy jeszcze żyją i prosimy, aby Ministerstwo nie zaprzepaściło tej możliwości.

Stowarzyszeniu Pomocy Chorym Dzieciom Liver udało się sfinansować zakup 15 opakowań leku dla naszych dwojga Podopiecznych: Dawida Poloczka oraz Krzysia Ochmańskiego. Terapia lekiem w ich przypadku była skuteczna ale wobec wysokiej ceny leku nie jesteśmy w stanie zapewnić ciągłego zaopatrzenia w miglustat. Tylko działanie ze strony państwa i Ministerstwa Zdrowia może dać szansę na leczenie chłopców. Prosimy w ich imieniu oraz naszym własnym o podjęcie działań w celu refundacji leku.

Stowarzyszenie Pomocy Chorym Dzieciom Liver

Prezes Stowarzyszenia

Sławomir Janus

Stowarzyszenie Pomocy Chorym Dzieciom Liver    Skontaktuj się z autorem petycji