Powołanie funduszu na rzecz leczenia chorób rzadkich u dzieci - w szczególności SMA
Federacja dla Rzeczypospolitej, kieruje petycję do Prezesa Rady Ministrów o utworzenie funduszu wsparcia przy Ministerstwie Zdrowia na rzecz leczenia chorób rzadkich u dzieci, w szczególności SMA. Narodziny dziecka od zawsze postrzegane są jako okres wspaniały, bogaty w szczęście i radość, dla wielu jest to jednak moment od którego muszą walczyć o życie pociechy. Przykładem może być SMA (Rdzeniowy zanik mięśni) Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci. Rodzice, żeby ratować swoje dzieci, muszą zebrać ok. 9 milionów złotych! Jest to koszt najdroższego leku na świecie jakim jest Zolgensma.
U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on uszkodzony/zmutowany. Z tego powodu u chorych nie są w stanie prawidłowo wykształcić się mięśnie tułowia, co jest konieczne chociażby do siedzenia bez podparcia. Terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego/zmutowanego genu SMN1 jego prawidłową kopią.
Na chwilę obecną zabieg ten nie jest wspierany, ani refundowany co stawia rodziny chorych dzieci przed ekstremalnym wyzwaniem graniczącym z cudem, mamy nadzieję, że petycja spotka się z odzewem społecznym tak, aby rodziny i dzieci dotknięte tą chorobą mogły myśleć o normalnej przyszłości.
Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z chorób rzadkich u dzieci, gdzie leczenie środkami dostępnymi wiąże się z koniecznością ponoszenia ekstremalnych wydatków, mamy nadzieję, że petycja Federacji dla Rzeczypospolitej spotka się z szybkim odzewem i reakcją Prezesa Rady Ministrów. Z Wyrazami poszanowania, Prezes Partii Federacja dla Rzeczypospolitej Marek Jakubiak
Federacja dla Rzeczypospolitej Skontaktuj się z autorem petycji